11月17日訊
四川大學華西醫院腫瘤科主任盧鈾帶領團隊近日開展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術人類臨床試驗:他們從一位轉移性非小細胞肺癌患者血液中提取免疫細胞,對其進行基因修改后再注入患者體內。
據科技日報11月17日消息,用其他基因編輯技術開展的早期臨床試驗已經表現出很好的療效,而引入CRISPR技術,會讓治療變得更加簡單高效。據《自然》雜志網站16日報道,盧鈾這次的試驗已經于今年7月獲得醫院倫理團評審通過。本計劃8月就向病人注射經過CRISPR基因編輯的細胞,但因培養和擴增細胞比預期所用時間延長,試驗不得不推遲到10月28日。
他們利用CRISPR技術讓免疫細胞中負責編碼PD-1蛋白的基因失去活性,然后在實驗室對編輯過的細胞培養擴增,達到一定數量后再重新注入患者體內。PD-1蛋白能阻止免疫細胞產生應答反應,癌癥細胞充分利用了PD-1的這一功能特性,不斷在體內繁殖擴散。盧鈾希望,經過修改后不再含有PD0-1蛋白的細胞能治好患者的肺癌。
盧鈾表示,試驗進展順利,他們很快會對患者進行第二次注射,但因簽有保密協議,他拒絕透露更多細節。整個試驗計劃有10人參加,每個病人根據病情會分別接受兩次、三次或四次注射。研究人員會在注射之后的6個月內關注參與患者是否出現嚴重副作用,6個月后再評估該療法的效果。
美國賓夕法尼亞大學免疫學專家卡爾·朱恩表示,CRISPR很有可能加速全世界競相開展基因編輯療法的人類臨床試驗。
分析人士稱,基因編輯技術在人類基因治療的應用及普及已是大勢所趨、隨著更深入的研究和發展,其商業價值不容小覷。此外,精準醫學已于今年入選“十三五 ”百大項目,上升為國家戰略,更為我國基因編輯技術的發展帶來強有力的催化作用。A股上市公司中,擁有核心技術的個股值得重點關注。
重點個股解析
勁嘉股份:與國內基因編輯領域領先研究機構中山大學建立深度合作,切入CRISPR/CAs9編輯技術研究及應用領域。2015年12月公司與中山大學抗衰老研究中心簽署了《戰略合作意向書》,共同推進“基因編輯與細胞治療”等生物技術科研成果的應用和產業化。隨后公司又與中山大學簽署了技術開發(合作)合同,目標是建立基于CRISPR/Cas9技術的地中海貧血疾病基因修正的技術體系。項目負責人黃軍就2015年4月發表了全球第一篇有關利用CRISPR技術修正人類三原核胚胎致病基因的基礎科學研究報告,入選《自然》2015年度對全球科學界產生重大影響的十大人物。
東富龍:增資9000萬元獲得上海伯豪生物技術有限公司34.0206%的股權,成為伯豪生物第一大股東。伯豪生物的主營業務為生物CRO技術服務業務,可提供基因組編輯技術-CRISPR/Cas9技術定制服務,已完成胃癌、肺癌、Hela、293T、肝癌等細胞的建系、20多種腫瘤細胞系CRISPR/Cas9測試、15個GEne的敲除和2個miRNA的刪除等。2015年12月31日,公司發布公告擬投資不低于1億元設立重慶精準醫療產業技術研究院,未來東富龍醫療將逐步建立基因測序、分子診斷、細胞治療三大平臺,打造精準醫療研、產、銷為一體的大生態系統。
銀河生物:2015年5月發布公告,斥資5億元以增資并購方式取得投資標的南京生物的90%股份。南京生物是南京大學生物醫藥研究院和南京大學模式動物研究所的產業化平臺,在利用各種基因編輯技術制作轉基因模式動物上具有領先的技術和經驗。未來將啟動模式動物全球銷售渠道建設,和腫瘤免疫治療藥物篩選和檢測平臺、轉基因小鼠人源化平臺建設以及基于平臺所開發、引進創新型大分子藥物產業化(含治療肺癌、肝癌、淋巴瘤、肝硬化、帕金森氏癥以及類風濕關節炎等疾病的新型藥物),為上市公司布局精準醫療產業鏈奠定基礎。
達安基因:達安基因為國內分子診斷龍頭企業,積極布局IVD 全產業鏈。公司打通了從上游到下游的每一個環節,在上游公司代理LIFETech 的基因測序儀器以及銷售自產儀器與試劑。同時,公司也提供基因測序服務,并已取得CFDA 的相關認證,可以開展無創產前篩查以及腫瘤診斷及治療業務,有望帶來業績貢獻。在下游,公司以關注診斷行業相關產品領域為重點,不斷延伸公司的產業布局到大健康領域,形成了具有強大產業整合能力和擴張能力的發展平臺優勢,為公司的長期發展提供了強勁動力。
迪安診斷:迪安診斷為我國經營規模最大、診斷項目開展最齊全的醫學診斷服務運營商。公司業務涵蓋醫療診斷服務外包(獨立醫學實驗室)、司法鑒定、診斷產品銷售、診斷技術研發生產、CRO、健康管理等多個領域,已在環渤海灣、長三角、珠三角區域等14 個省市設立了19 家子公司,公司檢測項目多達2000 多個,目前公司在規模、渠道以及產品線豐富程度上都積累了一定的優勢,使公司在這個新興行業處于主動地位。今年公司獲得了第一批腫瘤診斷與治療項目高通量基因測序技術臨床應用試點資格,為公司在腫瘤測序領域開展業務占得先機。
榮之聯:榮之聯主要業務由云計算和IT 服務、大數據和物聯網、生物云等三大業務板塊組成。榮之聯一直與華大基因有合作,憑借其在高性能計算和大容量存儲方面積累的技術優勢,為華大基因設計、建設和維護位于深圳和香港的生物信息超算中心。以解決基因測序形成的海量數據在并行計算和存儲等方面的難題。今年,公司非公開發行股票募集10 億元,分別投向支持分子醫療的生物云計算項目與投向基于車聯網多維大數據的綜合運營服務系統項目。生物云計算項目計劃建立面向醫療機構,疾控中心,體檢中心,生物基因測序公司等機構及個人用戶的基于云計算架構的生物信息數據分析和存儲平臺,以提供滿足生物信息海量存儲,及時分析及大批量處理或快速現場處理的IT 服務。